Na Espanha, entre 3.500 e 4.000 pessoas têm fibrose cística, uma doença genética hereditária que, entre outros órgãos, afeta os pulmões. Os pacientes que sofrem com ela sofrem de um defeito genético que altera a proteína responsável por regular a troca de cloro e sódio nas células, o que faz com que sejam geradas secreções espessas e viscosas (muco) que obstruem os canais e alteram a função dos órgãos. onde estão localizados (sistemas respiratório, digestivo, reprodutor e glândulas sudoríparas).

No entanto, embora nas últimas duas décadas tenha havido enormes avanços no tratamento desta doença, a verdadeira revolução surgiu recentemente graças à incorporação de medicamentos de última geração.

Conforme indicado pelo Dra. Marina Blanco Aparicio, pneumologista e membro da Sociedade Espanhola de Pneumologia e Cirurgia Torácica (SEPAR), «Ao longo dos últimos anos demos passos importantes na melhoria da qualidade de vida dos doentes com Fibrose Quística, graças ao trabalho de equipas multidisciplinares, compostas não só por pneumologistas, mas também por fisioterapeutas, nutricionistas e gastroenterologistas, entre outros especialistas. No entanto, a verdadeira revolução foi Kaftrio®, um medicamento que atua na proteína que regula o transporte de cloro e sódio, aumentando a sua produção e melhorando a sua função».

Hoje Kaftrio® está sendo administrado normalmente em pacientes adultos. Uma das vantagens desse medicamento é que pode ser dispensado em 70% dos pacientes com FC, pois mostrou eficácia nas mutações mais frequentes dessa doença.

Efeitos positivos em poucas horas

Além disso, poucas horas após o início do tratamento, muitos pacientes já notam seus efeitos positivos, como redução da tosse e expectoração, alcançando a longo prazo uma melhora na função pulmonar, entre outras coisassim «Sem dúvida, temos de estar optimistas, indica o Dr. Blanco, uma vez que nunca tinham conseguido
avanços tão notáveis ​​para esses pacientes”, ressalta.

Por outro lado, embora o uso de Kaftrio® em crianças entre os 6 e os 11 anos já tenha sido aprovado pela Comissão Europeia de Medicamentos, o que poderá beneficiar cerca de 500 menores em Espanha. O que não é tão positivo é que até hoje continuam as negociações para sua incorporação ao Sistema Único de Saúde. Enquanto com outros medicamentos, Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), disponível para crianças com FC com mais de 2 anos, e Kalydeco® (ivacaftor), disponível para bebês com FC com pelo menos 6 meses de idade,
chegou a um acordo em 1º de julho, com Kaftrio® uma resolução definitiva não foi alcançada. Finalmente, para a dispensação de Kaftrio® em crianças menores de seis anos, é necessário continuar com a pesquisa, pois, como ressalta o Dr. Blanco, “a maioria dos ensaios clínicos foi realizada em crianças com mais de seis anos de idade, era.”

Apesar da postura otimista da SEPAR em relação aos avanços na investigação
da FC, o compromisso de médicos especialistas e associações de pacientes para que os medicamentos de última geração que melhorem a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes sejam incorporados ao Sistema Nacional de Saúde, é absolutamente imprescindível que esses pacientes sejam acompanhados por unidades especializadas em fibrose cística, pois, como expressa o Dr. Blanco, “embora o sistema respiratório seja o mais afetado, é fundamental realizar ações coordenadas com outros especialistas. Por sua vez, os pacientes também devem se envolver e fazer sua parte em certos tratamentos que exigem alguns requisitos extras, como antibióticos inalatórios. É preciso que todos trabalhemos para continuar avançando, senão na cura, na melhora da doença. Estamos otimistas de que a adição de Kaftrio® será de grande importância para muitos pacientes. Não podemos esquecer que o que fazemos hoje será recompensado amanhã”, conclui.